Tillitt og troverdighet

Tillit til utførende organisasjon er avgjørende fordi troverdigheten til en metodevurdering styrkes ved at utføreren av HTA oppfattes som faglig og politisk uavhengig. Dette er spesielt viktig ved kontroversielle problemstillinger (HPV-vaksine i barnevaksinasjonsprogram, screening for kolorektalkreft, tidlig ultralyd i svangerskap) eller ved kostnadskrevende metoder (PET, kreftlegemidler). Potensielle interessegrupper er industri, myndigheter, helseforetak og pasientorganisasjoner som konkurrer om de samme bevilgningene. Mange offentlig finansierte HTA sentre er integrert i helsesystemet på nasjonalt nivå som de nordiske, andre er tilknyttet universitetsmiljøer og forskningsinstitutter som f.eks i England og Wales. Det er også land som har regionale HTA-sentre. Enkelte land har private HTA organisasjoner som hovedsakelig leverer metodevurderinger i forbindelse med opptak på refusjon (7). Kunnskapssenteret som det norske HTA senteret er en del av den statlige forvaltningen, men skal ikke instrueres i faglige spørsmål og er uavhengig av profesjonene, industri og myndighetene. (www.kunnskapsenteret.no).

Like viktig som faglig og politisk uavhengighet til HTA senteret er at de forskere som utfører metodevurdering oppfattes som habile i saken. Det er blitt vanlig at forfattere av HTA rapporter deklarerer potensielle interessekonflikt (4). Foreløpig er det ikke vanlig å deklarere sitt verdigrunnlag i aktuelle saker, men slik bekjentgjøring kan øke åpenheten og transparensen.

Åpen og uavhengig HTA prosess

Metodevurderinger som utføres av Kunnskapssenteret gjenspeiler som oftest områder med størst faglig og/eller politisk interesse. Kunnskapssenteret koordinerer bestillingsprosess for HTA. Innkomne forslag vurderes av ekstern uavhengig og tverrfaglig sammensatt gruppe: Bestillingsforum. Dette styrker tilliten til prioriteringer av aktuelle problemstillinger for HTA. Åpen HTA prosess innebærer også at forfattere har begrunnet problemstillingen for HTA og beskrevet valg av søkestrategi, inklusjonskriterier for studier og kvalitetskriterier for identifisert forskning. Denne delen av HTA prosessen kan knyttes til etterprøvbarhet av resultater, som er en del av den metodiske kvaliteten av en HTA (8).

Dokumentasjonsgrunnlaget

HTA oppsummerer effektdata fra systematiske oversikter og primære studier. Eksisterende kvalitetshierarkier av forskningsdata gjenspeiler den relative evidensstyrken knyttet til ulike typer design (evidenspyramiden – http://www.ebmpyramid.org/), men i prinsippet må valg av studier tilpasses problemstillingen. Utførelsen av denne delen av en HTA er i stor grad standardisert internasjonalt og bygger på metodikken for systematiske oversikter utviklet av Cochranesamarbeidet. Resultatene har vanligvis relevans internasjonalt. (www.cochranehandbook.org; www.EUNEHTA.org; www.kunnskapsbasertpraksis.no).

Innføring av nye metoder i helsetjenesten bør, ideelt sett, bygge på robuste forskningsdata, men mangelfull dokumentasjonsgrunnlag kan ikke hindre beslutninger om hvorvidt relevante metoder skal tas i bruk eller bør finansieres av det offentlige. Her kan HTA synliggjøre usikkerhet ved evidensgrunnlaget for beslutningen og behov for mer forskning. HTA vil ikke svare på hvordan denne usikkerheten bør håndteres av beslutningstakeren. Dette er både en styrke og en nødvendig begrensning ved HTA som beslutningsstøtte hvis HTA prosessen skal forbli faglig og politisk uavhengig.

Konsekvensvurderinger i HTA

Konsekvensvurderinger omfatter helseøkonomiske analyser, organisatoriske og juridiske konsekvenser og etiske utfordringer knyttet til innføring av en metode. Det er denne delen av HTA som skiller arbeidsprosessen og sluttproduktet fra andre typer oppsummert forskning.

Helseøkonomiske analyser er en viktig del av en fullstendig HTA. En helseøkonomisk analyse skal i prinsippet konkludere om en metode er kostnadseffektiv sammenlignet med alternativer (9, 10). Det finnes sjekklister for vurdering av metodisk kvalitet av helseøkonomisk analyse og anbefalinger for hvordan håndtere usikkerhet rundt estimatene. Åpenhet om forutsetninger som gjøres i forkant av en helseøkonomisk analyse er avgjørende for troverdighet og etterprøvbarhet av resultater. Det samme gjelder valg av analysemetode, valg av komparator, tidshorisont for analyse og analysens perspektiv da disse faktorene påvirker resultatet. I likhet med de fleste HTAsentre i europeiske land legger norske myndigheter samfunnsperspektivet til grunn (11). Internasjonalt brukes i refusjonssammenheng ofte helsevesenets perspektiv eller begrenset samfunnsperspektiv.

Det er ønskelig at beslutninger om refusjon og ressursallokering i størst mulig grad er kunnskapsbaserte. Prioriteringsspørsmål står sentralt i beslutninger om offentlig finansiering av helsetjenester. De viktigste prioriteringshensynene i norsk helsevesenet er alvorlighetsgrad av sykdommen, nytte, og kostnadseffektivitet av tiltaket (12). Metodevurderinger bidrar per i dag med kunnskap om behandlingens effekt og kostnader men tar ikke stilling til vurderinger av alvorlighet av sykdommen. Dette fordi vurderinger av alvorlighet fortsatt er verdibaserte, selv om det gjøres forsøk på operasjonalisering av metoden.

Beslutninger om refusjon ved Legemiddelverket bygger på faglig grunnlag men samtidig gjenspeiler gjeldende politiske prioriteringer (www.legemiddelverket. no). Legemiddelverket gjør en samlet vurdering av effekt og kostandsnytte data i norsk kontekst og i forhold til kriterier for refusjonsverdighet. HTA prosessen skiller derimot mellom vitenskapelig fundert formidling av forskningsresultater, og politisk og faglig kontekst for beslutningen. Utfordringer ved dette er drøftet under etiske aspekter ved HTA.

Etiske aspekter i HTA

HTA er en vurdering og alle vurderinger er verdibasert. Dessuten er helse et verdiladet begrep. Det er derfor ikke overraskende at etikk, som blant annet omfatter læren om verdier, har en viktig plass for å informere gode beslutninger. Det er mulig at manglende fokus på de etiske aspektene ved helsetiltak gjør at HTA utredninger får relativ liten innflytelse på beslutningene. (13–15). En rekke etiske overveielser inngår også i beslutningsprosessen. Beslutningstakere baserer seg ikke på forskningsbasert kunnskap alene, men også på erfaringsbasert kunnskap og på pasientgruppens ønsker og behov i en gitt situasjon. Nye metoder utfordrer ofte moralske normer og verdier. Dette har vi blant annet sett ved innføringen av avansert bildeteknologi (MRI og PET), vaksiner (HPV, svineinfluensa), screening (tidlig ultralyd) og nye behandlingsmetoder (protonterapi).

Etiske spørsmål dukker også opp i metodevurderingen. Metodisk riktig studiedesign kan være uetisk å gjennomføre i praksis, eksempelvis om placebo brukes i kontrollgruppen når det finnes virkningsfulle alternativer. Valg av endepunkt i studien er ikke bare et faglig spørsmål. De perspektivene som gjør seg gjeldende ved gjennomføring av en HTA er etisk relevante: Er det pasientgruppens perspektiv på erfart helseeffekt, er det helsepersonells kompliserte avveiing mellom altruistiske, personlige og faglige interesser, samfunnets velferdsperspektiv, byråkratiets effektivitetskriterier eller politikeres ønsker om gjenvalg som skal dominere?

Fortsatt inkluderer få metodevurderinger etikk, selv om det er mange argumenter for at etikk skulle være en vesentlig del av HTA. (16–20) Norge har vært et foregangsland ved tidlig å integrere etikk i HTA (19). Kunnskapssenteret anvender en metodikk som er spesialutviklet for å synliggjøre og drøfte moralske aspekter ved helsefaglige tiltak. Metoden inngår i en HTA – core modell og har blitt brukt i internasjonale standarder (21). Det finnes ulike metoder for å belyse sosiale og etiske aspekter ved medisinske metoder/teknologi (21–24). Mens metodemangfoldet kan være en utfordring i vitenskapelig forstand, behøver det ikke å være problematisk i praksis fordi sosiale og etiske aspekter er kontekstuelle for det enkelte lands helsevesen og helsepolitikk. Vurdering av teknologier for assistert reproduksjon vil være forskjellig i Tyskland og Storbritannia, der det er svært ulik lovgiving. Etiske (og filosofiske) perspektiv søker ikke bare å belyse de moralske aspektene ved et konkret helsetiltak, men også å fremme refleksjon over eget kunnskapsgrunnlag. Også kunnskapssystemene må forstås i sin kontekst.

Relevans for beslutningen

Det er ikke nok at det foreligger en eller flere HTA vurderinger på et faglig relevant område hvis disse ikke gjenspeiler informasjonsbehovet i forhold til en bestemt beslutningsprosess.

Dette er ofte en utfordring i refusjonssammenheng og i retningslinjearbeid hvor dokumentasjonsgrunnlaget skal settes i nasjonal kontekst, dvs. hva som er norsk relevant pasientpopulasjon, behandlingspraksis, gjeldene retningslinjer, tilgjengelige ressurser osv. Tettere samarbeid med bestilleren, bruk av kliniske eksperter og involvering av pasienter bidrar til økt relevans av HTA. Internasjonalt samarbeid i HTA (EUnetHTA) kan bidra til at beslutningstagere vil få raskere tilgang til nye HTA rapporter som har relevans på tvers av landegrenser.

I tide

Ideelt sett bør en metodevurdering foreligge i forkant av en beslutning eller parallelt med beslutningsprosessen (25). Tidlig identifisering av informasjonsbehov for fremtidige beslutninger er viktig fordi det tar tid å utarbeide en fullstendig HTA. Like viktig er riktig ressursallokering i forhold til informasjonsbehovet ved HTA sentra (5, 26). Internasjonal samarbeid mellom offentlige HTA sentra, helsemyndigheter og produsenter av teknologien (EUNEHTA, HTAi) kan bidra til bedre allokering av HTA ressurser internasjonalt (www.htai.org).

Formidling

Målgruppe for HTA spenner fra helsepersonell og pasienter til helseadministratorer og politikere og andre aktører i helse- og omsorgstjenesten. Dette stiller krav til HTA-prosessen og til målrettet formidling av resultater. Relevante brukere av en HTA, bestillere, pasienter og de som eier teknologien bør sannsynligvis i større grad blir inkludert i selve HTA-prosessen. Mens involvering av industrien og politikere i HTA-prosesser fortsatt er omdiskutert, arbeides det aktivt med involvering av pasientorganisasjoner i HTA (6, 27, 28). Fagekspertise som trekkes inn i HTA-prosessen bidrar til økt forankring og implementering av resultater.

Tilgjengelighet

Tilgjengelighet av en HTA er avgjørende for at resultatene blir brukt i beslutningssituasjoner. De fleste HTA-sentra internasjonalt gjør sine vurderinger tilgjengelig for bredt publikum ved å publisere rapporter på sine nettsider og har oppsummeringer på engelsk.

Metodevurdering er ferskvare

Kontinuerlig oppdatering av generert kunnskap i en HTA er nødvendig fordi oppsummert kunnskap kan går ut på dato. Dette er spesielt viktig hvis ny forskning peker på behov for endringer i praksis. Oppdatering av HTA metodevurderinger blir ofte nedprioritert til fordel for nye HTA vurderinger.

Utfordringer

Riktige prioriteringer er avgjørende for et bærekraftig helsesystem, men HTA tar ikke stilling til prioriteringsspørsmål. Et sterkere fokus på organisatoriske konsekvenser, konsekvenser for berørte pasientgrupper og etiske aspekter ved innføringen av en metode i HTA kan gi bedre grunnlag for beslutningstagere som må forholde seg til konteksten for en beslutning. HTA arbeidsformen bør forankres i regionale helseforetak og i sykehusene.

Det kan bli vanskelig å holde fast på et formelt skille mellom vitenskap og samfunn fordi kunnskapen verdiveies og politiseres. Vitenskapelige sannheter blir til i en sosial kontekst, der det forhandles og reforhandles mellom aktører. Trender innen vitenskapsteori og Science and Technology Studies (STS), samt HTA internasjonalt, peker mot nærmere integrering mellom fakta og verdier, mellom kunnskap og beslutninger, og mellom tjenestenyter og tjenesteyter. HTA sentrene samarbeider tett med myndigheter og fagmiljøer og har god innsikt i bakgrunnen for forespørselen. Teoretisk kan derfor presentasjonen av data i en HTA dreies i retninger som bygger opp under ønskede politiske eller faglige beslutninger. Slik utvikling vil kunne undergrave tilliten og legitimiteten til HTA. Samtidig er det behov for sterkere bånd mellom HTA sentra og brukere på lokalt nivå for å bedre implementering og resultatoppfølging av kvaliteten av helsetjenester og pasientutfall (29).

HTA som metode for formidling av kunnskap har hatt en formidabel utvikling internasjonalt og i Norge, men det er lite forskning på hvordan dette har påvirket helsetjenesten. Fremtidig bruk av HTA i beslutninger forutsetter fortsatt gjensidig tillitt mellom bestillere, brukere og utførere og respekt for deres ulike roller i beslutningsprosessen. Gode HTAer kan fremme god klinisk praksis og riktig innovasjon.